大型製藥公司向技術驅動的療法投入巨資，但療法是否真正有效，目前尚無定論。

●撰文Gerry Smith

藥物要獲得美國食品和藥物管理局（US Foodand Drug Administration）的批准，製藥企業往往就像購買一張昂貴的彩票，回報前景不明，還要等待多年。一款藥物要完成全部臨床試驗階段，平均需要投入大約十年的時間和逾10億美元成本，而大約90％的藥物根本無法走到這一步。

部分問題在於研究人員研發藥物的方式。直到不久前，科學家通常會提出假設，進行大量試驗，尋找一種能夠抑制某種致病蛋白質的化學物質。然後，他們會進行更多試驗，以確定能否讓這種藥物更強效、更安全且效用更長，這是一個高風險且耗時的過程。如今，製藥行業正希望借助人工智能（AI）技術，讓整個研發流程變得更快、更可預測。

Anthropic行政總裁Dario Amodei曾表示，AI會令部分療法更容易實現，例如根據患者的DNA定製針對性的治療方案，從而「消滅大部分癌症」。製藥公司似乎認同他的樂觀預測。年初的四個月，禮來（Eli Lilly）、賽諾菲（Sanofi）、諾和諾德（Novo Nordisk）和其他行業龍頭已經與AI公司達成50多項授權協議，以加速藥物研發，這數量幾乎是2025年全年的總和。據彭博行業研究（Bloomberg Intelligence）計算，如果所有商定的臨床和監管里程碑得以達成，製藥企業將向這些合作夥伴支付超過300億美元。

即使製藥龍頭正在向這項技術投入巨資，仍有理由保持謹慎：美國食品和藥物管理局從未批准過AI設計的療法；沒人知道這些模型能否研製出獲得批准的藥物。一些由AI研發的療法在臨床試驗中失敗；另一些療法則僅對現有藥物進行了小幅改進。在阿茨海默症等難以治療的疾病領域，目前尚未取得重大突破。撰寫行業網誌「In the Pipeline」的藥物研究洛（Derek Lowe）指出，該行業早期在AI方面的成功，主要集中在那些病因和靶點充分明確的疾病上。「這本身沒有問題，」他說，「但這並不非令人驚歎的AI革命。」

儘管如此，這並未阻止製藥企業在藥物研發的早期階段應用AI，以觀察這項技術的實際作用。這些公司的科學家正利用龐大的蛋白質數據庫來訓練AI模型，而蛋白質是構成細胞的關鍵單元。借助由諾貝爾獎得主開發的Alpha Fold模型（該模型可產生蛋白質三維圖像），他們可以更快地設計能夠轉化為療法的分子。